Οι οργανώσεις Απεριόριστη Ανάσα και Πνεύμονες Ζωής χαιρετίζουν τις σημαντικές βελτιώσεις που ενσωματώθηκαν στο νέο νομοθετικό πλαίσιο για την πρόσβαση ασθενών με σπάνια και σοβαρά νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες. Οι αλλαγές αυτές κρίνονται σημαντικές καθώς ενισχύουν την δυνατότητα έγκαιρης και ασφαλούς πρόσβασης σε νέες, δυνητικά σωτήριες θεραπείες.
Τι περιλαμβάνουν οι θεραπείες
Στο φάσμα των θεραπειών που καλύπτονται περιλαμβάνονται εξειδικευμένες και υψηλού κόστους αγωγές, όπως θεραπείες ακριβείας, γονιδιακές θεραπείες και νεότερες στοχευμένες προσεγγίσεις για σπάνιες παθήσεις, οι οποίες έχουν τη δυνατότητα να μεταβάλουν ριζικά την πορεία σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή καταστάσεων.
Οι δύο Σύλλογοι, που εκπροσωπούν χιλιάδες ασθενείς και οικογένειες σε όλη την Ελλάδα, παρακολούθησαν στενά τη διαδικασία διαμόρφωσης και ψήφισης του νομοσχεδίου και συμμετείχαν ενεργά στον δημόσιο διάλογο, καταθέτοντας συγκεκριμένες προτάσεις νομοτεχνικών βελτιώσεων σχετικά με την πρόσβαση ασθενών με Σπάνια Νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες και μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης μέσω ΣΗΠ και ΙΦΕΤ.
Πολιτική πίεση και παρέμβαση
Στο πλαίσιο αυτό πραγματοποιήθηκαν διαδοχικές παρεμβάσεις και αποστολή κοινών επιστολών προς το Υπουργείο Υγείας, το Γραφείο του Πρωθυπουργού, όλους τους πολιτικούς αρχηγούς και κοινοβουλευτικά κόμματα, ακόμη και κατά το τελικό στάδιο διαμόρφωσης του νομοσχεδίου, με στόχο τη διασφάλιση της έγκαιρης και ασφαλούς πρόσβασης των ασθενών στις νέες θεραπείες που αναμένονται στην Ελλάδα τα επόμενα χρόνια.
Ιδιαίτερα σημαντική εξέλιξη αποτελεί η ενσωμάτωση στο τελικό κείμενο του άρθρο 12 προβλέψεων που κινούνται στην κατεύθυνση των προτάσεων των Συλλόγων και ενισχύουν την πρόσβαση των ασθενών με σπάνια και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα σε καινοτόμες θεραπείες.
Θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης
Στο νομοσχέδιο προβλέπεται πλέον η θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης σε καινοτόμες θεραπείες, όπως:
– προγράμματα πρώιμης πρόσβασης (early access)
– προγράμματα παρηγορητικής χρήσης (compassionate use)
– προσωρινές άδειες χρήσης
– ατομικά αιτήματα ασθενών
– περιπτώσεις μη αποζημιούμενων ή μη εγκεκριμένων ενδείξεων (off-label/ non reimbursed indications)
Η συγκεκριμένη προσθήκη αποκτά ιδιαίτερη σημασία επειδή αναγνωρίζει, θεσμικά, τη σημασία της πρώιμης πρόσβασης πριν την ολοκλήρωση των διαδικασιών αποζημίωσης που, στα κράτη μέλη της Ε.Ε., συχνά απαιτούν μεγάλο χρονικό διάστημα.
Διευκολύνσεις και εξατομίκευση
Μια σειρά επιπλέον βελτιώσεων περιλαμβάνει την ενίσχυση των εξαιρέσεων για σπάνια και εξαιρετικά σπάνια νοσήματα, τη δυνατότητα συνεκτίμησης ισχυρών επιστημονικών δεδομένων και τεκμηριωμένης ιατρικής ανάγκης, καθώς και την πρόβλεψη για μη αποζημιούμενες ή μη εγκεκριμένες ενδείξεις σε περιπτώσεις σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή παθήσεων.
Θετική εξέλιξη αποτελεί επίσης η απομάκρυνση πρόσθετων διοικητικών διαδικασιών που θα μπορούσαν να προκαλέσουν καθυστερήσεις στην πρόσβαση, καθώς και η ενίσχυση της θεσμικής συμμετοχής των ασθενών μέσω παρουσίας εκπροσώπων ως παρατηρητών σε σχετικές διαδικασίες αξιολόγησης.
Για τους ασθενείς με σπάνια και σοβαρά νοσήματα, η πρόσβαση στις νέες καινοτόμες θεραπείες δεν είναι απλώς ζήτημα φαρμακευτικής πολιτικής, αλλά θέμα διατήρησης της ζωής, αύξησης της επιβίωσης, διατήρησης της λειτουργικότητας και βελτίωσης της ποιότητας ζωής.
Λόγια των προέδρων
Η Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης, Άννα Σπίνου, δήλωσε:
«Για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, οι καινοτόμες θεραπείες είναι θεραπείες που έχουν αλλάξει την πορεία μιας θανατηφόρου νόσου που ξεκινά από τη γέννηση και που, μέχρι πριν λίγες δεκαετίες, δεν επέτρεπε σε πολλούς ασθενείς να φτάσουν στην ενήλικη ζωή. Σήμερα, χάρη στην επιστήμη και την έγκαιρη πρόσβαση στις καινοτόμες θεραπείες, τα παιδιά με Κυστική Ίνωση μπορούν να μεγαλώνουν, να ονειρεύονται, να σπουδάζουν, να εργάζονται και να ζουν με μεγαλύτερη λειτουργικότητα και καλύτερη ποιότητα ζωής. Η διασφάλιση της πρόσβασης και στις επόμενες εξειδικευμένες θεραπείες υψηλού κόστους, όπως οι CFTR modulators νεότερης γενιάς, θεραπείες mRNA, γονιδιακές και εξατομικευμένες θεραπείες που αναμένουμε να έρθουν τα επόμενα χρόνια, είναι ζωτικής σημασίας. Αυτό είναι ιδιαίτερα κρίσιμο για ασθενείς που παραμένουν χωρίς επαρκείς θεραπευτικές επιλογές ή αντιμετωπίζουν ήδη σοβαρή επιβάρυνση της υγείας τους από τη νόσο, καθώς και για μεταμοσχευμένους ασθενείς, όπου νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις ενδέχεται να μπορούν να αξιοποιηθούν στο μέλλον, όταν αυτό κρίνεται ιατρικά κατάλληλο.»
Η Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Πνευμονικής Ίνωσης, Μαρία Θάνου, είπε:
«Για τους ασθενείς με Πνευμονική Ίνωση, κάθε καθυστέρηση στην πρόσβαση σε θεραπεία μπορεί να σημαίνει απώλεια πολύτιμου χρόνου, απώλεια αναπνοής και επιδείνωση της καθημερινής ζωής. Η Πνευμονική Ίνωση είναι μια νόσος που μπορεί να εμφανιστεί ξαφνικά και να αλλάξει ριζικά τη ζωή ενός ανθρώπου και της οικογένειάς του. Γι’ αυτό η έγκαιρη πρόσβαση στις διαθέσιμες και μελλοντικές καινοτόμες θεραπείες είναι κρίσιμη. Η θεσμική αναγνώριση μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης αποτελεί ένα σημαντικό βήμα για την κοινότητα των ασθενών με σπάνια νοσήματα.»
Συνέχεια και συνεργασίες
Οι δύο Σύλλογοι ευχαριστούν θερμά το Υπουργείο Υγείας, το Γραφείο του Πρωθυπουργού, τους πολιτικούς αρχηγούς και τα κοινοβουλευτικά κόμματα για την προσοχή και τη συμβολή τους στον δημόσιο διάλογο για την πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες.
Παράλληλα αναγνωρίζουν τις βελτιώσεις που ενσωματώθηκαν στο τελικό κείμενο του νόμου και δηλώνουν ότι θα συνεχίσουν να παρακολουθούν στενά την εφαρμογή και την περαιτέρω εξέλιξη του νέου πλαισίου στην πράξη, με στόχο τη διασφάλιση ισότιμης, έγκαιρης και ασφαλούς πρόσβασης όλων των ασθενών στις απαραίτητες θεραπείες και υπηρεσίες υγείας.
Οι Σύλλογοι υπογραμμίζουν επίσης τη σημασία της διαρκούς συνεργασίας με την ιατρική και επιστημονική κοινότητα, τα εξειδικευμένα κέντρα παρακολούθησης και όλους τους εμπλεκόμενους φορείς, προκειμένου να διασφαλιστεί η έγκαιρη, ασφαλής και ισότιμη πρόσβαση των ασθενών.
Οι σχετικές δημόσιες παρεμβάσεις των Συλλόγων κατά το αρχικό στάδιο της δημόσιας διαβούλευσης του σχεδίου νόμου είναι διαθέσιμες στο https://www.cysticfibrosis.gr/2026/05/06/107659/.
